Estas são doenças para as quais os tratamentos com células-tronco parecem ser benéficos, mas ainda não foram adotados como terapia padrão. Para algumas destas doenças, os transplantes de células-tronco apenas retardam a progressão da doença, mas não produzem a cura. Para outras, os tratamentos de doenças com célula-tronco podem ajudar a efetuar uma cura, mas são necessárias mais pesquisas para determinar os pacientes que seriam os melhores candidatos para a terapia com células-tronco, a dose de células-tronco ideal, o melhor método de infusão celular, etc.
Nos Estados Unidos e também no Brasil, os pacientes com estes diagnósticos só podem ter acesso à terapia com células-tronco se estiverem matriculados em um ensaio clínico (participando de uma pesquisa). Os pacientes que procuram uma avaliação para a sua situação podem consultar o site do governo americano www.clinicalTrials.gov.
As fases de ensaios clínicos (pesquisas em seres humanos) são definidas como se segue:
Fase 1: Estudo de segurança, para ver se o processo, ou fármaco, é bem tolerado e seguro para o paciente.
Fase 2: Maior número de pacientes incluídos no estudo para medir a eficácia do novo tratamento contra um grupo de controle.
Fase 3: Estudo com grande número de pacientes para comparar o efeito de vários parâmetros, tais como a dosagem e administração, e para controlar os efeitos secundários anteriores para autorização como tratamento disponível à população e lançamento no mercado.
Fase 4: Estudos pós-comercialização para aprender ainda mais sobre os riscos, benefícios e uso otimizado.
Doenças Autoimunes
1.Doença do Enxerto-versus-hospedeiro (GVHD)
a. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – pediátricos: Prochymal ™ – com células mesenquimais (encontradas em maior quantidade no tecido do cordão umbilical). Clique aqui e veja as diferenças entre as células-tronco
b. Ensaio clínico de fase 3 alogênico – adulto: Prochymal™ – células mesenquimais
c. Renais transplantados ccom células-tronco de doador de medula óssea alogênico
2. Diabetes Tipo, 1 (anteriormente chamado de diabetes juvenil)
a. Publicado Fase 1 do experimento: células-tronco de cordão autólogos
b. Matriculando pacientes Fase 1 do experimento: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
c. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical autólogo
d. Matriculando pacientes Fase 2 Trial: células-tronco do sangue de cordão umbilical alogênicos
3. Aprovado Fase 2 Trial: alogênico Prochymal™ – células mesenquimais
4. Doença de Crohn
a. Ensaio de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta, (este foi primeiro ensaio de células da placenta aprovado pela FDA )
b. Ensaio clínico de fase 2 autólogo: transplantes de células-tronco
c. Ensaio clínico de fase 3 alogênico: Prochymal™ – células mesenquimais
d. Ensaio clínico de fase 3 autólogo: ASTIC
e. Retocolite ulcerativa fase 2 alogênico: células-tronco adultas MultiStem™ preparadas por Athersys
5. Artrite reumatóide
a. Ensaio clínico de fase 2 alogênico: as células-tronco da placenta
6. Lúpus
a. Teste autólogo: as células-tronco do sangue periférico
b. Estudo de laboratório em camundongos: MSC alogênico de sangue do cordão umbilical
7. Esclerose múltipla (esse distúrbio pode ser categorizado como autoimune ou neurológico)
a. Europeu 2006 – retrospectiva medula óssea autóloga
b. Europeu 2010 de revisão de várias doenças autoimunes – autólogo de medula óssea
Doenças Cardiovasculares
1. Reparação cardíaca e recuperação
a. Artigo de revisão: aplicações adultas de medula óssea autóloga
b. Relatório cardiomiopatia caso: sangue do cordão umbilical alogênico & MSC placentária
c. Desenvolvimento de tratamento de ataque cardíaco com sangue do cordão umbilical alogênico
d. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – UK NHS, REGEN-AMI
e. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Eli Lilly et al, REPAIR-AMI
f. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Miltenyi Biotec GmbH, Perfeito
g. Ensaio de Fase 3: medula óssea autólogo – FCB-Pharmicell, SEED MSC
h. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- México Natnl. Coração Inst., Tracia
i. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- U. Oulu na Finlândia
j. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea- Royan Inst. Irã
k. Ensaio de Fase 3: autólogo de medula óssea – Baxter Renovar ™
l. Trial: MSC alogênico para o coração ataques Mesoblast Revascor ™
2. Defeitos congênitos do coração (os de nascença mais comuns)
a. Primeiro ensaio clínico de enxertos vasculares cultivados a partir de células autólogas
b. Trial: efeitos colaterais neurológicos de sangue do cordão umbilical autólogo na Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo (SHCE)
c. Julgamento publicado: sangue do cordão umbilical autólogo para a cirurgia de coração aberto
3. Isquemia crítica
a. Ensaio de Fase 3: A medula óssea autóloga – preparado por Aastrom Biociências™
b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
4. Doença de Buerger
a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
5. Acidente Vascular Cerebral Isquêmico
a. Artigo de revisão
b. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais autólogas
c. Ensaio de Fase 2: células-tronco mesenquimais alogênicas
d. Ensaio de Fase 2: alogênico de células-tronco da placenta – preparados pela Celgene
e. Ensaio de Fase 2: células-tronco MultiStem™ alogênico de medula óssea e outros tecidos adultos preparado por Athersys
f.Ensaio de Fase 1: sangue do Cordão alogênico
Doenças Neurológicas
1. Paralisia cerebral
a. Publicado Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo
b. Matriculando pacientes fase 2, em Duque Medical Center, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo para PC espástica
c. Matriculando pacientes fase 2 na Medical College of Georgia, EUA: sangue do cordão umbilical autólogo
d. Matriculando pacientes em Monterrey, México: sangue do cordão umbilical placentário autólogo & blood para hipóxia
e. Ensaio clínico de fase 2 à espera de aprovação na Austrália: sangue do cordão umbilical autólogo
f. Matriculando pacientes fase 2 na Coréia: sangue do cordão alogênico
2. Encefalopatia hipóxico isquêmica (HIE)
a. Fase 1 do experimento: sangue do cordão umbilical autólogo dentro de 2 semanas do nascimento
3. Autismo
a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão
4. Traumatismo crânio-encefálico (TCE é a causa mais comum de morte em crianças pequenas)
a. Ensaio de Fase 1: A medula óssea autóloga
b. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
5. Lesão Medular (LM)
a. Publicado Fase 1 do experimento: medula óssea autóloga
b. Relato de Caso e Revisão: medula óssea alogênica
c. Teste planejado: sangue do cordão alogênico
d. (Aparte: o primeiro ensaio clínico com células-tronco embrionárias é por essa condição)
6. Perda auditiva (adquirida neurossensorial)
a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão umbilical autólogo
b. Pesquisas anteriores em animais
7. Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)
a. Ensaio de Fase 1: autólogos com células-tronco mesenquimais (MSC) da medula óssea
b. Artigo de revisão
c. Publicado relato de caso – sangue do cordão umbilical alogênico
8. Esclerodermia
a. Estudo SCOT
9. Doença de Alzheimer
a. Ensaio de Fase 1: sangue do cordão alogênico
10. Misc. “Condições degenerativas”
a. Estudo de segurança publicado: sangue do cordão alogênico
Doenças Ortopédicas
1. Reparação de fenda palatina (alveolar)
a. Estudo publicado: semeadura de andaime com células-tronco da medula óssea autólogas é o preferido para enxerto ósseo
2. Reparação da cartilagem
a. Ensaio de Fase 3: sangue do cordão alogênico preparado por Medipost™
Células-tronco e terapia genética para doenças hereditárias
(todas as terapias são autólogas)
1. Adrenoleucodistrofia cerebral
2. Fibrose cística
3. Anemia de Fanconi
4. Imunodeficiência Combinada Severa (SCID)
5. Anemia Falciforme
6. Talassemia
7. Síndrome de Wiskott-Aldrich
8. Distrofia Muscular de Duchenne
a. Julgamento humano em Ohio, EUA: terapia genética
b. Julgamento humano, em Milão, Itália: terapia genética
c. Artigos de Giulio Cossu Dr., PI de julgamento humano em Milão
d.Distrofia muscular – Associação newsletter (MDA) em marcos na pesquisa
9. Distrofia muscular de Becker
a. Ensaio humano: a terapia genética
Transplante de células-tronco para doenças hereditárias adicionais (todas as terapias são alogênicas)
1. Epidermólise Bolhosa
2. Doenças por armazenamento dos lisossomos (em transplante de útero)
Transplante de células-tronco para novas indicações (todas as terapias são alogênicas)
1. HIV – “paciente de Berlin” revista médica, CNN relatório